mRNAワクチンやウイルスベクターを用いた遺伝子治療といった新興治療薬は、モノクローナル抗体や組換えタンパク質といった既存の分子よりも複雑です。これらの新しい治療薬をいかに大規模かつ費用対効果の高い方法で生産するかが課題となります。mAbと比較してウイルスベクターの複雑さが高いため、バイオプロセスにおける課題が生じます。例えば、ウイルスベクターの場合、生産および精製の科学者は、生物物理学および生化学が未だ十分に解明されていない複雑な四次構造に取り組まなければなりません。多くの適応症において、強力なベクターの全体的なプロセス収率を100倍に高めることが求められており、これは上流工程における力価の向上と下流工程における回収によって、重要な品質特性を損なうことなく実現する必要があります。コスト削減を念頭に置きながら、新しいモダリティのバイオプロセスを工業化するには、技術革新の大幅な転換が必要です。AAVとレンチウイルスのケーススタディは、最適かつ費用対効果の高いウイルスベクター製造のために、プロセス全体の強化と簡素化がもたらすメリットを示しています。 KrosFlo® TFDF® 灌流技術により、バッチ式バイオリアクタープロセスと比較して、アデノ随伴ウイルス血清型 8 (AAV8) の総収量がそれぞれ 3 ～ 10 倍、レンチウイルスでは 50 倍以上増加します。シングルユースの高度な KRM™ クロマトグラフィー システムを使用して、AAV1 のアフィニティー クロマトグラフィー ステップを 167 L ベンチトップ スケールから 9 L 産業規模にスケールアップしました。シングルユースの KRM™ クロマトグラフィー システムを使用して、AAV1 のアフィニティー クロマトグラフィー ステップを 167 L ベンチトップ スケールから 9 L 産業規模にスケールアップしました。この直線的なスケールアップにより、全体的なウイルス回収率が 240 倍に増加し、スケールアップ実行の再現性が良好で、空カプシドと完全カプシドの比率、エンドトキシン、残留宿主細胞タンパク質、凝集体などの製品の重要な品質特性が損なわれることはありませんでした。低いホールドアップ量、穏やかな内部流路、正確なポンプ性能を備えた設計された KRM™ システムにより、AAV、レンチウイルス、エクソソームなどのウイルスベクターの製造において、生産性が高く、コスト効率に優れています。

先進治療医薬品（ATM）の製造は、新たな製造課題をもたらしています。従来のバイオプロセス技術を進歩させ、より多くの人々が治療薬を利用できるレベルまでコストを削減することが求められています。本プレゼンテーションでは、これらのプロセスをよりコスト効率良く、より高い収率で製造するための新たな製造プロセスと技術について解説します。

• 細胞培養の強化と下流ユニット操作数の削減により、収量を増やしコストを削減します。

• 汚染を防ぎ、製品の安全性を向上させるための自己完結型のシングルユースユニット操作

• 品質と歩留まりを向上させるためのインライン製品および不純物の監視と特性評価